Tofacitinib bei Dermatomyositis mit Pulmonalbefall

Patienten mit Polymyositis/Dermatomyositis mit interstitieller Lungenbeteiligung (ILD) und positiven AK gegen MDA5 (anti-melanoma differentiation associated 5 gene) haben eine schlechte Prognose. Insbesondere wenn sie wie in dieser Fallserie von 15 Patienten folgende Marker aufweisen: hohe Ferritinspiegel (>1000 ng/ml, Groundglass Infiltrate in der ganzen Lunge und Progredienz dieser Infiltrate unter Therapie.

In dieser Fallserie wurde 5 Patienten mit MDA5 positiver Dermatomyositis und den 3 oben beschriebenen schlechten Prognosemarkern, die auf eine Kombinationstherapie mit Glukokortikoiden, Cyclosporin und Cyclophosphamid nicht ansprachen, zusätzlich Tofacitinib 10mg/die gegeben. 3 dieser Patienten sprachen auf die Therapie an, 2 starben trotz dieser 4-er Kombinationstherapie. Alle Patienten hatten während der Therapie Infektkomplikationen (CMV, Zoster, bakterielle und auch Pilzinfekte).

6 von den 15 Patienten mit ebenfalls allen schlechten Prognosemarkern, die nur die Tripletherapie bekamen, starben alle im Beobachtungszeitraum von 12 Monaten. Diese Fallserie könnte ein Hinweis auf die mögliche Wirksamkeit des JAK-Hemmers Tofacitinib bei Patienten mit Poly-/Dermatomayositis mit ILD und schlechter Prognose sein.
Einzelne andere Fallpublikationen sprechen auch für einen möglicherweise guten Therapieeffekt von Tofacitinib (z.B. Babaoglu J Clin Rheumatol. 2018 May 24. doi. [Epub ahead of print])

Aufgrund dieser Fallserie bin ich gespannt auf zukünftige prospektive Studien. Gemäss www.clinicaltrials.gov ist derzeit eine Proof of Concept Studie (Tofacitinib in Refractory Dermatomyositis (STIR)) der Johns Hopkins Universität am Laufen.

Autor:
Dr. med. Thomas Langenegger
Baar